Michaël Hocquemiller

LYSOGENE est une société de biotechnologie qui conçoit et développe des traitements sûrs de thérapie génique pour les patients atteints de maladies de surcharge lysosomale avec atteintes sévères du système nerveux central.

Cardinal Systems, en tant que CRO (Contract Research Organisation), accompagne les laboratoires pharmaceutiques et les entreprises de biotechnologie, de la preuve de concept chez l’animal à la mise sur le marché. Elle est la première CRO à soutenir France Biotech, l’association française des entreprises de biotechnologie et possède une forte expertise dans la centralisation et la validation de l’imagerie médicale au sein des essais cliniques. Durant ce stage j’ai pu me former au métier d’Attaché de Recherche Clinique sur plusieurs études, j’ai également collaboré avec d’autres départements tels que l’IVRS, le Data management et la plate forme d’imagerie.

L'unité Rétrovirus et Transfert Génétique de l'Institut Pasteur s'interesse aux maladies de surchages lysosomales. Ces maladies sont des erreurs innées du métabolisme caractérisées par la fréquence des manifestations neurologiques, souvent gravissimes et précoces dans l'enfance. Le laboratoire a documenté chez la souris et chez le chien l'efficacité et la tolérance de la thérapie génique reposant sur l'injection de vecteurs adéno-associés codant pour l'enzyme manquante directement dans le cerveau. Mon sujet de thèse a porté sur l'étude de la neurophysiopathologie de la maladie de Sanfilippo. Mes études ont été effectuées sur des modèles in vitro et chez le modèle souris Sanfilippo B avec ou sans correction par thérapie génique.